Яка відповідь є правильною?
- 1. Zolgensma
- 2. Roctavian
- 3. Vyjuvek
- 4. Trikafta
Генна терапія для лікування муковісцидозу
Муковісцидоз, або цистична фіброз, є генетичним захворюванням, яке впливає на легені та інші органи, такі як печінка, підшлункова залоза та кишечник. Однією з інноваційних терапій для лікування муковісцидозу є генна терапія. Цей підхід полягає в коригуванні дефектного гену, що викликає захворювання, за допомогою спеціально створених вірусів або інших методів доставки ДНК.
Один із препаратів генної терапії, який використовують для лікування муковісцидозу, – Trikafta. Цей препарат був розроблений для пацієнтів з певними мутаціями гена, що відповідає за муковісцидоз. Trikafta допомагає відновити функцію білка, який не працює належним чином у людей з цією хворобою, що дозволяє покращити роботу клітин і знизити симптоми захворювання.
Хоча Zolgensma, Roctavian та Vyjuvek також є перспективними препаратами генної терапії для інших генетичних захворювань, Trikafta вважається оптимальним варіантом для лікування муковісцидозу, оскільки він спеціально розроблений для даної хвороби і має підтверджену ефективність у пацієнтів з цистичною фіброзом.
Отже, для лікування муковісцидозу використовують препарат генної терапії – Trikafta.